益普生达菲林®三月剂型在中国获批新适应症----中枢性性早熟治疗再添新选择

　　世界医疗网（上海）徐言报道 全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布达菲林®（注射用双羟萘酸曲普瑞林）三月剂型经中国国家药品监督管理局3月7日正式批准，用于中枢性性早熟（central precocious puberty, CPP）的治疗。达菲林®三月剂型于2019年被国家纳入第三批鼓励研发申报儿童药品清单，2022年被纳入国家药品监督管理局药品审评中心的优先审评品种名单。

　　中枢性性早熟是由于下丘脑-垂体-性腺轴功能被提前激活，导致女孩8岁前、男孩9岁前出现内外生殖器官快速发育及第二性征呈现的一种常见儿科内分泌疾病。近年来，性早熟发生率逐年攀升，已成为仅次于肥胖的第二大儿科内分泌疾病，中国学龄儿童性早熟的患病率约为0.43%-4.7%。性早熟患儿遭受不容忽视的生理和心理负担，如不及时干预，会严重影响健康成长发育，导致患儿成年后身材矮小[8]或出现生育问题。长效的促性腺激素释放激素类药物（Gonadotropin-releasing hormone agonist，GnRHa）是国内外临床指南推荐的中枢性性早熟标准治疗药物。性早熟治疗目标是延缓青春期发育，改善最终成人身高，避免心理行为问题3。

　　益普生集团的达菲林®在全球范围内的中枢性性早熟治疗领域拥有37年临床应用历史，达菲林®三月剂型为微球剂型，具有缓释释放三阶段及微球长效持续释放优势。达菲林®三月剂型治疗第一个月可有效抑制基础LH（黄体生成素）与FSH（卵泡刺激素）水平。药物持续稳定释放达3个月，可有效控制性发育进程，延缓骨成熟度，改善第二性征。

　　中华医学会儿科学分会副主委、内分泌遗传代谢学组名誉组长、华中科技大学附属同济医院儿科学系主任、同济儿童医院院长罗小平教授表示："达菲林®三月剂型的获批上市为中枢性性早熟临床治疗提供了更便捷和更高效的选择。中国注册临床研究表明，在治疗后第3个月时性腺轴受到抑制（GnRH激发后LH峰值≤ 3 IU/L）的受试者比例为100%。中枢性性早熟一般需要2年以上的治疗疗程3，但有研究表明超过50%的患儿对GnRHa一月剂型治疗不依从。达菲林®三月剂型与一月剂型的疗效和安全性相当，且可将患儿注射次数从每年13次减少至每年4次，患儿及家属只需每三个月来医院接受注射治疗及随访观察，有助于提高患儿治疗依从性和治疗满意度[14]。相较GnRHa一月剂型，达菲林®三月剂型在疾病负担方面为患儿家庭节省5~20%的年治疗费用，及节省约70%的陪护者劳动力损失。"

　　益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示："得益于近年来鼓励儿童用药研发的政策和审评制度的优化，达菲林®三月剂型的获批上市，充分体现了国家对于儿科临床用药需求的支持。达菲林®三月剂型的获批不仅凝聚了益普生在药物研发领域的持续努力，更体现了益普生以患者为中心的承诺。秉承‘聚焦、共赢、服务患者与社会'的使命，我们期待为更多中国患儿提供优质的治疗方案，帮助他们改善生活质量，让患者家庭享受悠闲亲子时光，积极拥抱健康人生。"

　　成立于1929年，从家族企业到上市集团，益普生在90余年的历史中始终秉持创新精神，不断进取。1992年，益普生正式进入中国市场，并于2019年在上海设立创新中心，其也是益普生全球四个研发中心之一。在"聚焦中国"战略的指引下，益普生于2021年在上海成立中国总部，专注于肿瘤、罕见病和神经科学领域，携手上海创新中心持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。未来，益普生将持续以中国市场为战略中心，围绕业绩表现、员工发展和产品组合进行全面布局，并与政府和社会各界通力合作，为健康中国贡献更多力量。

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　　关于益普生

　　益普生集团成立于1929年，从家族企业到上市集团，我们已走过90余年的历史。 作为全球性生物制药公司，益普生专注于肿瘤、罕见病和神经科学领域的革新性药物。集团销售网络遍布于全球100多个国家，并在其中30个国家直接设立了商业公司。目前，益普生在全球范围内拥有约5000名员工，4个研发中心和4个药品开发基地。我们致力于延长患者的生命并改善患者的生活。2022财年，益普生在特药的销售额超过 30亿欧元。益普生的研发中心专注于打造创新和差异化技术平台，位于领先的生物技术和生命科学中心（法国巴黎萨克雷，英国牛津，美国剑桥和中国上海）。

　　插图来源/摄图网

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