打破“有进无出”记录，泽布替尼实现中国制药史上“零的突破”

　　北京时间，11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，中国企业百济神州(06160)自主研发的抗癌新药“泽布替尼”，以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市。与此同时，百济神州也发布公告确认此事。

　　这是我国首款由中国企业自主研发，在FDA获批的抗癌新药。据悉，为了缩短药物的研发周期，加速新药的审批，对于一些比较有希望的在研药物，FDA会开启特殊通道。这就是常说的四张“通行证”：“孤儿药认定”、“快速通道”、“突破性疗法认定”、“优先审评”。

　　在临床研究过程中，泽布替尼先后拿到了这四张通行证：孤儿药认定：2016年，先后获得FDA授予3项孤儿药资格认定，分别用于治疗套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和慢性淋巴细胞白血病

　　快速通道：2018年7月，FDA授予泽布替尼快速通道资格，用于治疗华氏巨球蛋白血症

　　突破性疗法：2019年1月，FDA授予泽布替尼突破性疗法认定，用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤。

　　优先审评：2019年8月，FDA受理泽布替尼治疗复发难治性套细胞淋巴瘤的新药上市申请，并授予其优先审评资格

　　如今获得了FDA批准，泽布替尼也就成为历史上攒齐了这四张通行证的第一个中国新药。

　　在这几张通行证中，“突破性疗法”不但是中国自主研发的抗癌新药第一次获得该项认定，也是FDA历史上第一次主要依据中国的研究数据，授予突破性疗法认证。

　　泽布替尼自2014年开启广泛的临床项目以来，已入组1600多位患者。它是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。

　　泽布替尼获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，其中一项治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206中，患者在接受泽布替尼治疗后，总缓解率（ORR)达到84%，包括59%的完全缓解（CR），此项试验的中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。

　　目前，用于治疗复发/难治性（R/R）MCL患者和R/R慢性淋巴细胞白血病（CLL） 或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的两项新药上市申请（NDA）已被中国国家药品监督管理局（NMPA）纳入优先审评，正在审批过程中。泽布替尼在美国以外国家地区尚未获批。

本文综合/人民日报 新浪财经 智通财经网 微博等
执行主编尹学兵
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